Накануне международного Дня осведомлённости о людях с низким ростом в Фонде состоялась встреча с представителями пациентского сообщества «Немаленькие люди». Оно объединяет значительное количество семей с детьми с ахондроплазией. Заболевание входит в перечень Фонда, для детей с ахондроплазией Фонд по назначению врачей закупает не зарегистрированный в России патогенетический препарат Восоритид от компании «Биомарин». На встрече с представителями пациентского сообщества обсуждалась ситуация с поставками препарата. На днях в Россию поступила очередная партия Восоритида, в ближайшее время поступят ещё две. Однако ситуация по-прежнему остаётся разбалансированной. Фонд предложил сообществу проанализировать ситуацию со своей стороны, предоставить информацию о наиболее сложных для конкретных пациентов ситуациях перерыва терапии.
В 2024 году в «Биомарин» проведена реорганизация. В частности, права на препараты производства компании для поставок в Россию были переданы фармкомпании Swixx BioPharma. Кроме Восоритида, это также не зарегистрированные в России препараты Церлипоназа альфа и Пэгвалиаза, которые закупает Фонд для обеспечения своих подопечных. Церлипоназа альфа необходима детям с нейрональным церроидным липофусционозом 2-го типа, Пэгвалиазу используют подростки-подопечные Фонда с фенилкетонурией.
Фонд продолжает решать сложности с поставкой препаратов производства «Биомарин» в Россию, в частности с задержкой поставок препарата Восоритид.
Ранее в Фонде состоялось совещание с участием организаций, обеспечивающих поставки лекарств производства «Биомарин» по заявкам Фонда «Круг добра». С представителями компаний Swixx BioPharma и Скопинфарм, которая выступала российским партнёром компании Биомарин, а теперь взаимодействует со Swixx BioPharma, обсуждались условия взаимодействия, которые обеспечили бы бесперебойные поставки и беспрерывное лечение подопечных Фонда.
Председатель правления Фонда протоиерей Александр Ткаченко со своей стороны подтвердил представителям компаний, что Фонд располагает необходимыми средствами на покупку незарегистрированных препаратов, обеспечение детей запланировано в бюджете, средства доведены непосредственно до Фонда, «Круг добра» готов расплачиваться за эти поставки молниеносно. Александр Ткаченко попросил фармкомпании представить новый график поставок, а также подтвердить готовность обеспечить оперативное перераспределение препаратов между регионами, особенно если такая необходимость появится в отношении препарата Церлипоназа альфа. Перерыв в терапии этим препаратом крайне нежелателен и опасен для пациентов.
Заместитель председатель правления Фонда Анна Кудря обратила внимание участников встречи на обеспокоенность родителей пациентов сложившейся ситуацией и проинформировала о том, что Фонд будет привлекать пациентские организации к анализу ситуации, информированию родителей и разработке оптимального графика поставок лекарственных препаратов в регионы.
Представители компаний в свою очередь заверили, что будут действовать, искать компромиссы и возможности поставок и их оплаты, исходя из интересов детей. Фонд берёт на особый контроль своевременность поставок, риски задержки этих поставок конкретным детям и будет предпринимать все необходимые усилия для нормализации обеспечения детей лекарствами.
Фото: 
Shutterstoсk/FOTODOM