В ходе исследования III фазы экспериментальный генотерапевтический препарат Lonvo-Z (лонвогуран циклумеран) от Intellia Therapeutics способствовал снижению частоты приступов у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком.
После получения обнадеживающих результатов Intellia начала подготовку документации для регистрации препарата. Компания рассчитывает получить одобрение Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) уже в следующем году.
Соучредителем Intellia является Дженнифер Дудна, одна из создателей технологии редактирования генома CRISPR и лауреат Нобелевской премии 2020 года.
В основе препарата лежит технология CRISPR, которая предусматривает обрезку дефектных участков генов с помощью так называемых «молекулярных ножниц». В дальнейшем дефектные участки гена подлежат отключению или замене новыми нитями здоровой ДНК. Действие Lonvo-Z основано на отключении гена, участвующего в выработке калликреина, активация которого способствует появлению отеков.
В исследовании приняли участие 80 пациентов. Однократное инфузионное введение препарата способствовало снижению частоты отеков на 87% по сравнению с плацебо на протяжении шести месяцев. Данный результат соответствовал основной цели исследования.
Кроме того, у 62% пациентов было зарегистрировано отсутствие отеков в течение указанного периода. В группе плацебо соответствующий показатель составил лишь 11%.