Компания Janssen объявила, что препарат Спинраза (нусинерсен), предназначенный для терапии спинальной мышечной атрофии, доступен для российских пациентов начиная с декабря 2019 года. Как отметили в компании, теперь возможны отгрузки препарата со склада в России.
Ранее в этом году Министерство здравоохранения присвоило лекарственному препарату нусинерсен орфанный статус и одобрило его применение в России, выдав регистрационное удостоверение в августе 2019 года.
Нусинерсен является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2. Это первая терапия, одобренная для лечения младенцев, детей и взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), препарат доступен в более чем 40 странах. По состоянию на 30 июня 2019 года, более 8400 человек прошли лечение препаратом.

Компания Janssen объявила, что препарат Спинраза (нусинерсен), предназначенный для терапии спинальной мышечной атрофии, доступен для российских пациентов начиная с декабря 2019 года. Как отметили в компании, теперь возможны отгрузки препарата со склада в России. Ранее в этом году Министерство здравоохранения присвоило лекарственному препарату нусинерсен орфанный статус и одобрило его применение в России, выдав регистрационное удостоверение в августе 2019 года. Нусинерсен является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2. Это первая терапия, одобренная для лечения младенцев, детей и взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), препарат доступен в более чем 40 странах. По состоянию на 30 июня 2019 года, более 8400 человек прошли лечение препаратом.